La miltéfosine possède une action cytotoxique marquée sur les lignées cellulaires tumorales animales et humaines alors que des cellules normales comme les macrophages, les cellules souches de la moelle osseuse sont, insensibles à la miltéfosine. En raison de sa similarité avec les constituants de la membrane à l'état normal, il est généralement admis que la miltéfosine exerce son action cytotoxique sur les cellules tumorales par le biais d'interactions avec les fonctions essentielles de leur membrane.