Антисмысловой олигонуклеотид, ингибирующий синтез транстиретина в печени. Инотерсен, будучи в точности комплементарным матричной РНК (мРНК), кодирующей транстиретин, связывается с её нетранслируемым участком, тем самым приводя к её же разрушению рибонуклеазой.
Препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции.
Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина.
Тафамидис - препарат, используемый для лечения наследственного транстиретин-связанного амилоидоза, а также семейной амилоидной полинейропатии.
Тафамидис стабилизирует правильно свернутую тетрамерную форму транстиретинового (TTR) белка путем связывания в одном из двух сайтов связывания тироксина тетрамера .
Перечень лекарственных препаратов принадлежащих к группе E85.1 Невропатический наследственный семейный амилоидоз: