Аталурен позволяет системе трансляции рибосомной мРНК в белок обходить запрещенные сигналы терминации, связанные с нонсенс-мутациями2,3. Нонсенс-мутация - это базовая точечная замена в ДНК, которая заменяет кодон, определяющий аминокислоту, стоп-кодоном.
Структурный аналог ДНК, антисмысловой олигонуклеотид. Голодирсен связывается с экзоном-мишенью пре-мРНК дистрофина, реализуя его пропуск в ходе процессинга мРНК и тем самым обеспечивая синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина, которого критически мало в случае мышечной дистрофии Дюшенна.
Препарат для лечения сышечной дистрофии Дюшенна. Этеплирсен представляет собой морфолино-антисмысловой олигомер, который запускает вырезание экзона 51 во время сплайсинга пре-мРНК транскрипта РНК дистрофина.
Перечень лекарственных препаратов принадлежащих к группе Препараты для лечения миодистрофии Дюшенна: