Нусинерсен представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, структура которого специально разработана для лечения спинальной мышечной атрофии, представляющей собой прогрессирующее нервно-мышечное заболевание с аутосомно-рецессивным типом наследования, причиной развития которого являются мутации в длинном плече хромосомы 5 (5q). Эти мутации приводят к утрате функции гена SMN1 (survival motor neuron1 - гена 1, отвечающего за выживание двигательных нейронов), следствием чего является дефицит белка SMN.
Перечень лекарственных препаратов принадлежащих к группе Препараты для лечения спинальной мышечной атрофии: